近日,国家医保局官网发布关于人大代表就“关于加强罕见病医疗保障”、“关于加快SMA险情治理,保障SMA患儿生命健康用药需求”以及“关于将肿瘤靶向药纳入国家医保甲类药目录并扩大靶向药报销涵盖范围”等建议的回复。
加强罕见病医疗保障建议回复
一、关于罕见病用药纳入医保和建立专项基金的问题
答复称自基本医疗保险制度建立以来,医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作,国家层面先后发布了5版医保药品目录,目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录,实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化,目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中,新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液,并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录,药品价格明显下降,罕见病患者保障水平明显提升。同时,对于少部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于超出基金和患者承受能力等原因,尚未被纳入基本医保支付范围。
在待遇水平方面,目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右,统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外,大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群,政策范围内支付比例达50%左右。2019年,大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%,政策范围内医疗费用支付比例提高到60%,并对贫困人口实行倾斜支付政策。
在医疗救助方面,通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险,并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助,进一步降低其医疗负担。原则上,低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。
总的来说,符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围,并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看,2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右,而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万,医保基金难以承受。部分省份或地区通过大病保险、医疗救助、财政专项等方式缓解了本地区内特殊罕见病患者高额医疗费用负担,但也存在地区间待遇差异和政策攀比等问题。
下一步,国家药监局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。在此基础上,进一步健全多层次医保体系,大力推动发展商业健康保险,充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用,多层次提高参保患者医疗保障水平。
关于人大代表提出“成立国家罕见病医疗保障专项基金”的建议,有关部门认为在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下,建立政府主导的罕见病专项基金需慎重考虑。按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求,国家医保局将积极会同有关部门,对罕见病创新保障模式的可行性开展研究,尽力而为、量力而行,逐步提高罕见病患者的保障水平。
二、关于从财政税收等方面支持企业开展罕见病防治相关科研工作问题
中央财政高度重视并积极支持罕见病等领域的相关科研工作。一是通过中央财政科技计划(专项、基金等)对符合条件的相关科研活动进行支持。如支持实施“重大新药创制”等国家科技重大专项、国家自然科学基金等,促进罕见病等领域科技创新,二是通过基本运行经费、基本科研业务费等,加大对罕见病等领域相关中央级科研院所、国家重点实验室稳定支持力度,支持其改善科研基础条件,自主开展研究等。三是在企业所得税方面,企业所得税法及其实施条例规定,企业研发费用在税前据实扣除50%;自2017年起,将科技型中小企业的研发费用加计扣除比例由50%提高到75%;自2018年起,进一步扩大研发费用加计扣除范围,取消了企业委托境外研发费用不得加计扣除限制,并将研发费用加计扣除比例提高到75%的政策由科技型中小企业扩大至所有企业等。四是在增值税方面,增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税;对进口罕见病药品,减按3%征收进口环节增值税;企业从事技术转让、技术开发以及与之相关的技术咨询、技术服务免征增值税。
三、关于罕见病纳入门诊特殊疾病管理
基本医保在政策上不排斥包括罕见病在内的任何疾病,依法参加基本医疗保险并按规定缴费的人员,无论患何种疾病,其就医发生的费用,符合规定的均可由基本医疗保险支付。基本医保制度建设完善过程中,在做好住院待遇保障的同时,国家指导各地根据基本医保基金支付情况,把一些病期长、医疗费用高、主要在门诊中治疗的特殊疾病的门诊医疗费用纳入基金支付范围。基本医保实施属地管理,筹资及待遇水平与当地经济发展和医疗消费水平相适应,纳入统筹基金支付的门诊特殊病范围及相应标准由各统筹地区依据当地基金支付能力,经济发展水平和医疗消费水平确定。据了解,个别经济比较发达、基金收支情况较好的统筹地区已经把部分罕见病病种纳入门诊保障范围。
“加快SMA险情治理,保障SMA患儿生命健康用药需求”回复
一、关于建立罕见病医疗保障机制问题
自基本医疗保险制度建立以来,医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作,国家层面先后发布了5版医保药品目录,目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录,实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化,目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中,新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液,并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录,药品价格明显下降,罕见病患者保障水平明显提升。同时,对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于超出基金和患者承受能力等原因,尚未被纳入基本医保支付范围。
在待遇水平方面,目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右,统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外,大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群,政策范围内支付比例达50%左右。2019年,大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%,政策范围内医疗费用支付比例提高到60%,并对贫困人口实行倾斜支付政策。
在医疗救助方面,通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险,并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助,进一步降低其医疗负担。原则上,低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。
总的来说,符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围,并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看,2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右,而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万,基本医保难以承受。部分省份或地区通过大病保险、医疗救助、财政专项等方式缓解了本地区内特殊罕见病患者高额医疗费用负担,也存在地区间待遇差异和政策攀比等问题。
下一步,我们将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。在此基础上,进一步健全多层次医保体系,大力推动发展商业健康保险,充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用,多层次提高参保患者医疗保障水平。同时,按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求,积极研究罕见病患者用药保障工作,更好地保障参保人员利益。
二、关于建立预防机制
按照现行政策,目前各地主要开展常见染色体疾病,开放性神经管畸形、超声下可见常见严重胎儿畸形的产前筛查和产前诊断,尚未将罕见病纳入常规筛查范围。有部分省市将个别罕见病病种纳入省内重点民生项目,对有风险的高危人群进行罕见病基因产前检测补助。
下一步,将加强相关研究,总结地方经验,规范相关技术流程,探索开展罕见病高危家庭的基因筛查,做到早发现、早诊断、早预防、早干预。
同时国家医保局就“将肿瘤靶向药纳入国家医保甲类药目录并扩大靶向药报销涵盖范围”做出回答。
《答复》称为引导昂贵独家药品降低价格,减轻癌症患者用药负担,医疗保障部门分别于2017年、2018年、2019年开展了三次医保药品谈判,其中2018年为抗癌药专项准入谈判。经过三次谈判,最终有40余种抗癌药成功纳入医保乙类目录。
按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定,医保“乙类目录”的药品是可供临床治疗选择使用,疗效好,同类药品中比“甲类目录”药品价格略高的药品。对于乙类目录药品的支付比例,由各统筹地区根据基金承受能力等因素确定。当前,我国基本医保的保障能力整体还比较有限,城乡居民医保人均筹资仅800元左右,支付能力非常有限。尽管肿瘤靶向药经过谈判,实现了价格大幅度降价,但总体价格水平相对较高,基金支付压力很大,因此谈判药品均统一纳入乙类管理。同时,在支付限定方面,评审专家综合考虑基金承受能力、临床用药需求等因素,确定适宜的支付范围。
另外,为做好谈判抗癌药的配备使用工作,2018年、2019年,我局会同人力资源社会保障部、卫生健康委印发了推动谈判药品落地的文件。卫生健康委等部门也作出规定,明确要求登记肿瘤科的三级综合医院和各级肿瘤专科医院,根据临床需求及时配备抗癌药;医院不得以费用总控、医保费用总控、“药占比”和药品品种数量限制等为由影响谈判药品的供应保障与合理用药需求。同时,为推动谈判药品落地,我局建立了谈判药品落地监测机制,根据监测结果,谈判药品的实际报销比例在60%以上。
您提出的目录中来那度胺与硼替佐米或伊沙佐米联用的问题,2019年医保目录动态调整时,已经取消了联用只支付一种的限定,伊沙佐米是2019年抗癌药医保准入专项谈判的品种,今年即将续约,我们将根据药品价格等因素提请专家综合考虑。
下一步,国家医保局将结合参保人用药需求、基金承受能力等因素,完善医保目录动态调整机制,通过严格的专家评审程序,将符合条件的药品纳入医保目录,并确定适宜的支付限定进一步减轻患者的用药负担。同时将继续推进国家医保谈判抗癌药在医疗机构的配备使用工作,进一步规范医疗机构遴选、采购和使用抗肿瘤药物的行为,维护癌症患者权益。